薬物有効性評価

薬物が臨床研究段階に入る前には、その生物活性および薬物動態学に関する情報を様々な技術や方法を用いて評価する必要があります。従来は大量のヒト病変機能細胞、特に病変初期の機能細胞を入手することが困難であったため、伝統的な臨床前段階の薬物毒性試験では、主に実験動物モデル、がん細胞株、または少量のヒト由来初代細胞に依存しています。しかし多くの場合、これらの実験モデルは実際の人体の生理的状態と大きく異なり、新薬開発における臨床試験段階での高い失敗率に直結しています。その結果、新薬研究開発には多大なコストがかかりながらも、生産性が低いという現象が発生していました。

現在、Showninはパーキンソン病（PD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、脊髄性筋萎縮症（SMA）などの疾患のiPSC細胞株を含む、品質が安定した疾患特異的および正常人由来の人工多能性幹細胞（hiPSC）を大量に製造することが可能です。研究者はこれらの疾患特異的iPSC細胞株由来の機能細胞を利用して疾患関連の有効性テストを行い、疾患治療に効果的な候補薬物およびその適切な用量範囲をスクリーニングすることができます。